Hướng dẫn sử dụng – Liều dùng thuốc Zolgensma Zolgensma dùng virus làm vector để chuyển đoạn gen chức năng SMN qua truyền tĩnh mạch đơn liều. Liều khuyến cáo phụ thuộc cân nặng: trung bình 19~20 mL cho bệnh nhi cân nặng 3,1~3,5 kg (Liều còn phụ thuộc nhà sản xuất). Cơ chế tác dụng Zolgensma được thiết kế cho bệnh nhi teo cơ tủy sống do đột biễn gen SMN1, bằng cách cung cấp đoạn gen chức năng tồn tại neuron vận động (SMN), giải mã lượng protein SMN cần thiết cho sự phát triển neuron vận động, qua đó giảm tiến triển bệnh nhờ phục hồi sự mất neuron vận động. Zolgensma được truyền tĩnh mạch đơn liều dùng virus làm vector để chuyển đoạn gen chức năng SMN. Tác dụng phụ thường gặp Các tác dụng phụ phổ biến nhất ở bệnh nhân điều trị bằng Zolgensma trên các nghiên cứu lâm sàng được báo cáo là: Tăng men gan và nôn mửa. Tổn thương gan nặng cấp tính và tăng aminotransferases (men gan) có thể xảy ra. Bệnh nhân suy gan trước điều trị có thể nguy cơ cao. Bác sĩ cần kiểm tra chức năng gan và nên dùng corticosteroid toàn thân trước và sau điều trị. Nên theo dõi chức năng gan thường xuyên ít nhất sau 3 tháng điều trị. Liên hệ với bác sĩ của bệnh nhân ngay lập tức nếu da và / hoặc lòng trắng của mắt bệnh nhân có màu hơi vàng, hoặc nếu bệnh nhân bỏ lỡ một liều corticosteroid hoặc nôn mửa Những điều cần chú ý Nói chuyện với bác sĩ của bệnh nhân để quyết định xem có cần điều chỉnh lịch tiêm chủng để thích ứng với việc điều trị bằng corticosteroid hay không. Nên bảo vệ chống lại virus hợp bào hô hấp (RSV). Một lượng nhỏ Zolgensma có thể được tìm thấy trong phân của bệnh nhân. Khi tiếp xúc trực tiếp với chất thải của cơ thể bệnh nhân trong 1 tháng sau khi tiêm Zolgensma cần giữ vệ sinh tay tốt. Tã dùng một lần nên được niêm phong trong túi rác dùng một lần và vứt bỏ bằng thùng rác thông thường. Nhiễm trùng đường hô hấp do virus trước hoặc sau khi truyền Zolgensma có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng hơn. Liên hệ với bác sĩ của bệnh nhân ngay lập tức nếu thấy các dấu hiệu có thể bị nhiễm trùng đường hô hấp do vi rút như ho, thở khò khè, hắt hơi, sổ mũi, đau họng hoặc sốt. Khi truyền Zolgensma có thể gây giảm tiểu cầu. Tìm bác sĩ ngay lập tức nếu bệnh nhân bị chảy máu hoặc bầm tím bất ngờ.
